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Salud

Viv?a aislado por una rara enfermedad y se cur? con un tratamiento in?dito

Es el primer nene argentino en recibir una nueva terapia g?nica. Se trat? en el Garrahan y en un hospital de EE.UU.

27/04/2014

Agust?n tiene 4 a?os y se convirti? en el primer ni?o argentino en recibir un tratamiento que cur? una rara enfermedad que hab?a sido detectada cuando a?n estaba en la panza de su mam?, que ya hab?a perdido un hijo por el mismo problema.

?El caso de Agust?n es ?nico en nuestro pa?s. Hab?amos hecho un diagn?stico prenatal con punci?n materna y sab?amos que ten?a la enfermedad llamada Inmunodeficiencia Combinada Severa, explic? el jefe de Cl?nica M?dica en Inmunolog?a del Garrahan, Mat?as Oleastro. El Garrahan realiza diagn?sticos prenatales para 60 tipos de Inmunodeficiencias Primarias: 1 de cada 2.500 personas sufre una, pero la mayor?a lo desconoce. Existen 250 tipos de estas enfermedades que atacan al sistema inmunitario, que es la capacidad del cuerpo de defenderse frente a las infecciones.

?Agust?n tiene un tipo severo de IDP. Los ni?os con esa enfermedad tienen una esperanza de vida menor al a?o si no consiguen un trasplante de m?dula?, explicaron los m?dicos.

Agust?n viv?a aislado. Sus padres, Marcela y Alberto C?ceres, tuvieron dos hijos antes: el primero muri? en 1999, a los 5 meses, por la misma enfermedad. Entonces, Oleastro y el equipo del Garrahan, detectaron la enfermedad y les dijeron que si ten?an otro hijo var?n pod?a padecerla.

Siete a?os despu?s, los C?ceres tuvieron a Jerem?as, que naci? sano, y el Garrahan guard? su c?lulas hematopoy?ticas del cord?n umbilical por si nac?a un tercer hermano, y ocurri? el 27 de junio de 2010 cuando lleg? Agust?n.

?La soluci?n para que Agust?n sobreviviera era el trasplante de m?dula ?sea. Pero no era compatible con su hermano y no hab?a en el registro internacional nadie compatible?, cont? Oleastro.

Agust?n fue el primer participante del estudio internacional liderado por los doctores del Hospital de Ni?os de Boston, David Williams y Luigi Notarangelo. Oleastro recibi? un llamado de ellos: ?el Garrahan era seleccionado para participar del nuevo protocolo para curar las Inmunodeficiencias Severas. Necesitaban un caso como el de Agust?n?, cont?. Al nene se le extrajo m?dula ?sea, fue purificada y las c?lulas madre manipuladas en el laboratorio para que tengan el gen de reemplazo. El gen fue administrado a las c?lulas usando un virus dise?ado, llamado ?vector?, que infecta las c?lulas sin propagarse por el organismo. Las c?lulas tratadas fueron inyectadas en Agust?n. Y su m?dula ?sea gener? un nuevo sistema inmune sano.

?Era nuestra mejor posibilidad, no sab?amos ingl?s, pero fuimos a Boston?, cont? Marcela, que en Estados Unidos no sali? de la habitaci?n que comparti? con su hijo durante 8 meses.

?La ventaja de la terapia g?nica es que los pacientes reciben sus propias c?lulas -explic? Oleastro-. Tambi?n se elimina la demora de encontrar un donante y no hay necesidad de quimioterapia?, afirm?.

Y cont? que Agust?n ?ya produce sus propios anticuerpos y lleva una vida normal. Va al jard?n, corre. Una vez al mes se controla en el Garrahan, donde se realizan estudios y se env?an a Boston?.

Fuente: Clar?n

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